AST-201d의 in vivo 유효성 평가 그래프

압타머 신약 개발기업 압타머사이언스(대표이사 한동일, 코스닥 291650)가 혈액암을 대상으로 ApDC® (압타머-약물 접합체) 기술력을 보여주는 연구 데이터를 확보했다고 밝혔다.

현재 혈액암 치료제로 다케다와 화이자가 공동 개발한 ADC (항체-약물 접합체)인 애드세트리스(Adcetris)가 널리 쓰이고 있다. 압타머사이언스는 해당 약물과 AST-202의 비교 연구를 진행한 결과 종양억제 효과에서 유의미한 결과를 얻었다. 림프종 모델에서 애드세트리스보다 뛰어난 종양억제 효과를 확인했으며, 생존율 평가에서 AST-202의 모든 투약군이 80% 이상 생존하는 결과를 얻었다.

또한 AST-202는 애드세트리스보다 8배 높은 양을 투여하고도 상대적으로 안전해 독성 측면에서도 우수함을 확인했다. ADC보다 독성이 낮아 치료범위(therapeutic window)가 넓다는 점이 ApDC®의 강점으로 꼽히는데, 이를 실험 데이터를 통해 입증한 것이다.

압타머사이언스 연구팀은 12월 7일부터 4일간 샌디에이고(San Diego)에서 열리는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2024)에 참가해 상세한 데이터를 발표할 계획이다. 그동안 여러 기업이 신규 플랫폼 기술의 잠재력을 인정하면서도 비교 약물 대비 효능에 대한 추가적인 데이터를 요구하는 경우가 있어, 이번 연구 결과 발표가 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대된다.

회사에서 자신하는 ApDC®의 강점은 ‘ADC의 혈액학적 부작용’을 극복할 수 있다는 점이다. 국제저널 Cancer에서 발표한 자료에 따르면 ADC의 중대한 부작용으로 호중구감소증(Neutropenia), 혈소판감소증(Thrombocytopenia) 등이 보고된 바 있다. 이론적으로는 ADC의 항체가 암세포에만 선택적으로 결합해야 하지만, 실제 투여 시 정상세포에도 결합돼 면역세포에 영향을 끼치기 때문이다. 그러나 압타머는 혈액독성이 매우 낮아 ADC의 독성 이슈로부터 자유롭다. NK세포 활성도도 AST-202는 NK세포 상태가 거의 변함없어 부작용 우려가 낮다.

혈액암이 전체 암 질환에서 차지하는 비율은 5%를 밑돌지만, 혈액암 종류가 100여 가지에 달한다. 그러다 보니 일부 질환의 경우 20년간 신약이 없어 치료에 어려움이 많았다. 2000년 마이로타그(Mylotarg)의 FDA 승인 이후 여러 ADC 치료제가 나왔지만, 잦은 재발과 화학치료법의 내성이 여전히 문제로 꼽힌다. 국내 보험 가이드라인상 환자의 80% 이상이 동일한 1차 치료를 받고 있는데, 획일화된 치료법에서 벗어난 신규 치료제에 대한 수요가 여전히 높은 상황이다.

압타머사이언스는 전 세계적으로 CD25 타깃 신약은 아직 출시되지 않았지만 로슈·BMS를 비롯한 빅파마와 여러 개발사들이 임상을 진행하고 있어 승인 가능성이 크다며, 시장성이 입증된 약물의 ApDC® 버전으로 시장에서 긍정적인 반응을 충분히 이끌어낼 것이라고 자신했다.

이어 글로벌 압타머 신약 연구개발이 한층 가속화되는 지금 전 세계적으로 항체를 대신할 신규 모달리티에 대한 관심이 높아졌다며, 압타머 신약 개발에 있어서도 FDA 승인 및 기술 이전이 예견되는 지점이라고 이번 연구의 중요성을 강조했다.

압타머사이언스 소개

압타머사이언스는 글로벌 Top 수준의 압타머 기술 플랫폼을 기반으로 다양한 표적 바이오마커에 대한 혁신신약을 개발하는 기업이다. 압타머의 표적 선택성과 특이성을 활용한 압타머 복합체 기술을 바탕으로 표적항암제, 면역항암제 등 암질환 파이프라인을 갖추었다. 다양한 치료제 타깃(항체, 펩타이드, 올리고핵산, 저분자화합물 등)을 보유한 회사들과 공동연구개발 및 기술 라이선싱 논의를 진행하고 있으며, 최근에는 방사성동위원소 표적전달기술을 확보해 진단용/치료용 방사성의약품으로도 확대해 나갈 예정이다.