GC녹십자(대표 허은철)는 지난 29~30일 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024(ADVANCE 2024, Sanfilippo Community Conference)’에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 (MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’에 대한 비임상연구 결과와 현재 진행 중인 임상시험 현황에 대해 발표했다고 31일 밝혔다.

‘어드밴스 2024’는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회(Cure Sanfilippo Foundation)가 주최하는 국제 행사로 온라인으로 진행됐다. 환자와 가족, 임상의, 제약사들이 산필리포 질환과 관련된 다양한 토픽으로 발표를 진행하며 직접적으로 임상시험에 참여할 수 있는 방법도 문의하는 등 다양한 정보가 공유된다. GC1130A는 최근 미국에서 임상 1상 IND 승인을 받고 진행 중으로 임상의와 환자들에게 높은 관심을 받았다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후의 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다. 회사 측은 현재 진행 중인 글로벌 1상 임상시험을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성 및 유효성을 확인할 예정이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.